중국, 차세대 CAR-T 치료제 임상시험에서 세계 선도

배경

2026년 9월, Nature에 발표된 분석에 따르면 중국이 차세대 CAR-T 세포 치료제 임상시험 건수에서 미국을 추월하며 세계 1위로 올라섰다. 등록된 임상시험은 300건 이상으로 전 세계의 40%를 넘어섰다. 이른바 차세대 CAR-T는 기존의 자가 유래 CD19 표적 혈액암 치료제와 달리, 고형암을 겨냥하고 동종 유래 ‘기성품(off-the-shelf)’ 형태로 개발되며, 이중 또는 다중 표적 설계와 안전 스위치를 탑재한 것이 특징이다.

중국 임상시험의 약 60%는 간암, 위암, 췌장암 등 고형암을 대상으로 하며, 이는 서구 국가들보다 훨씬 높은 비율이다. 이러한 흐름은 중국이 세포 치료 분야에서 추격자에서 선도자로 전환했음을 보여주며, 글로벌 CAR-T 산업의 판도를 재편하고 있다.

심층 분석

중국의 선두는 기술적·임상적·규제적 요인이 복합적으로 작용한 결과다. 기술적으로는 항원 도피를 막기 위한 다중 표적 CAR 설계가 두드러진다. 간암을 대상으로 GPC3와 CD133을 동시에 표적하거나, 위암에서 CLDN18.2와 PD-L1을 함께 공략하는 방식이 대표적이다. 또한 유전자 편집으로 T세포 수용체(TCR)와 HLA를 제거한 동종 유니버설 CAR-T가 핵심 축으로 부상했다. 이는 건강한 공여자 세포를 사용해 이식편대숙주병과 면역 거부 반응을 방지함으로써 제조 기간과 비용을 획기적으로 낮출 수 있다. CARsgen, Legend Biotech, Gracell Biotech 등 중국 기업들은 이미 여러 파이프라인을 임상 단계에 올려놓았다.

임상적 측면에서는 방대한 환자 모집단과 신속한 윤리 심사가 강점이다. 병원 기반 연구 역량이 성숙해지면서 표적 발굴부터 임상 검증까지 효율적인 순환 체계가 구축되었다. 국가약품감독관리국(NMPA)은 세포 치료를 중점 지원 분야로 지정하고, 연구자 주도 임상시험(IIT) 데이터를 신약 허가 신청에 활용할 수 있도록 허용함으로써 초기 연구의 상업화를 가속화했다.

산업 영향

중국의 임상시험 주도는 글로벌 경쟁 구도를 바꾸고 있다. Novartis, Gilead 등 다국적 제약사들은 중국 바이오텍의 차세대 CAR-T 자산을 라이선스 인하거나 공동 개발하는 사례가 늘고 있다. 대표적으로 Legend Biotech이 Johnson & Johnson과 협력한 cilta-cel(Carvykti)은 미국에서 다발골수종 치료제로 승인받았다. 고형암을 겨냥한 초기 단계 프로그램들도 유사한 거래를 유치하며 ‘중국 R&D, 글로벌 개발’ 모델을 정착시키고 있다. 이는 중국 바이오텍에 계약금과 마일스톤 수익을 안겨주는 동시에, 글로벌 인프라를 활용한 가치 실현을 가능하게 한다.

국내적으로는 임상시험 급증이 표적 집중화를 초래할 위험이 있다. CLDN18.2, GPC3, 메소텔린(MSLN) 등 인기 표적에는 수십 개의 경쟁 프로그램이 몰려 있어 향후 가격 경쟁이 불가피하다. 동종 CAR-T가 자가 요법 대비 비용을 10분의 1로 낮추더라도 절대적인 치료비가 여전히 높아, 강력한 보험 적용이나 혁신적 지불 모델 없이는 환자 접근성이 제한될 수밖에 없다. 또한 중국 임상 데이터가 축적되면서 해외 규제 기관의 품질 및 장기 안전성 기준도 높아지고 있어, 글로벌 승인을 위한 엄격한 검증이 요구된다.

전망

중국의 우위가 지속되려면 몇 가지 변수를 넘어야 한다. 우선 고형암 대상 CAR-T의 효능이 무작위 배정 핵심 임상에서 입증되어야 한다. 현재 대부분 프로그램은 초기 단계로 객관적 반응률과 무진행 생존율 데이터가 아직 미성숙하다. 동종 CAR-T의 경우 공여자 세포의 체내 지속성이 자가 세포보다 짧기 때문에, 유전자 변형이나 병용 요법을 통해 효과를 연장하는 기술적 돌파구가 필요하다.

규제 측면에서는 제품이 늘어남에 따라 NMPA의 승인 기준이 강화될 가능성이 크며, 이는 중소기업에 부담으로 작용할 수 있다. 한편 AI와 세포 치료의 융합은 새로운 기회다. 인공지능을 활용한 신규 표적 예측, CAR 구조 최적화, 제조 공정 개선 등에서 중국의 AI 역량이 시너지를 낼 수 있다. 마지막으로 성과 기반 지불 등 혁신적 지불 모델이 도입되어야 차세대 CAR-T가 실제 환자에게 널리 혜택을 줄 수 있다. 중국이 임상시험 대국을 넘어 산업 강국으로 도약하려면 원천 기술 혁신, 제조 공정, 상업 생태계 전반에서 지속적인 돌파가 필요하다.